Faktor herfst 2020

Faktor | herfst 2020 7 In de vereniging die vergelijkbaar is met een factor VIII-activiteit van tenminste 10-15%. Maar er zijn ook nadelen. “Zoals bij ieder nieuw medicijn is er een kans op onbekende, zeldzame bijwerkingen.” Specifiek bij dit medicijn betreft dat onzekerheid over het effect op de botdichtheid, of er een licht verhoogd risico op trombose is en of er verlies van tolerantie voor factor VIII kan optreden. Een dynamische tijd Afgezien van de verschillende voor- en nadelen, is het nu wel heel bijzonder dat er straks iets te kiezen valt voor de hemofiliepatiënt. “Het is een dynamische tijd voor behandelaren en patiënten. En ook de tijd dat de behandelaar het medicijn kiest, is een beetje voorbij. Die keuzes maak je samen in de spreekkamer”, zei Michiel Coppens. Samenvattend stelde hij dat emicizumab (Hemlibra®) een uitkomst kan zijn voor sommige patiënten. “Maar sommige dingen weten we nog niet. Maak samen met je behandelaar de afweging of en wanneer dit iets voor je is.” Na de uitgebreide uitleg was er tijd voor vragen van leden. Er werden vooral veel vragen gesteld over kinderen, baby’s en over het risico op trombose. In de HAVEN-studies waren er 5 mensen die een vorm van trombose ontwikkelden. Dit bleek alleen voor te komen bij mensen met een remmer tegen stollingsfactor VIII die, naast emicizumab (Hemlibra®), ook een hoge dosis van het middel FEIBA gebruiken. Sinds de registratie van emicizumab (Hemlibra®) worden internationaal inmiddels ruim 7000 mensen met dit middel behandeld en zijn er 19 gevallen van trombose beschreven bij mensen die niet met FEIBA behandeld werden. Een nadeel is wel dat er weinig details bekend zijn over deze gevallen. Het zal nog enkele jaren duren tot precies bekend is hoe groot die risico’s zijn. “Het tromboserisico bij mensen zonder remmer wordt op dit moment geschat op 0,3% en dat cijfer geeft me de hoop dat het geen groot probleem zal blijken te zijn”, lichtte Michiel toe. Meer informatie kan je vinden op de website emicizumabinfo.com . Baby’s en kinderen Over het gebruik van emicizumab (Hemlibra®) bij baby’s is ook nog weinig bekend. Dit is wel het onderwerp voor de nieuwe HAVEN-7 studie. In het vraaggesprek werd ook gevraagd naar het toedienen van het middel. “Wij horen dat sommige kinderen het prikken wel pijnlijk vinden. Eventueel kan er voor het prikken een verdovende zalf gesmeerd worden. De pijn wordt alleen tijdens het prikken ervaren en houdt niet langer aan”, zei kinderarts Idske Kremer Hovinga. Het aanleren van het prikken is voor ouders overigens een stuk gemakkelijker dan het prikken in een ader. Helaas is het niet mogelijk om alle vragen die in het gesprek aan bod zijn gekomen, in dit artikel te behandelen. Wel volgt er naar aanleiding van deze digitale meeting een uitgebreid ‘vraag en antwoord’ artikel. Daarnaast is de video met uitleg van Michiel Coppens terug te vinden op onze website. “In de toekomst hopen vaker van dit soort sessies te organiseren. Het is een laagdrempelige manier voor onze achterban”, zei Mariëtte Driessens. “Maak samen met je behandelaar de afweging of en wanneer dit iets voor je is.”