Vervolgstudie in het HemoNED patiëntenregister Omdat het nu nog niet duidelijk is hoelang gentherapie blijft werken en welke risico’s er zijn op de lange termijn, heeft de fabrikant de opdracht van de toezichthouder om een vervolgstudie uit te voeren die vijftien jaar duurt. Het landelijk HemoNED patiëntenregister volgt patiënten na gentherapie, om te onderzoeken of er lange termijn bijwerkingen zijn, zoals het optreden van kanker4. Waarde van de behandeling Bij een kostbare eenmalige behandeling zoals gentherapie en ook voor de levenslange profylactische behandeling, is het belangrijk om te laten zien wat de behandeling betekent voor de kwaliteit van leven voor patiënt, naasten en de maatschappij. HemoNED heeft een samenwerking met de wereldorganisatie (WFH). De WFH coördineert de wereldwijde vervolgstudie vanuit het WFH Gene Therapy Registry en werkt samen met partijen die hier interesse in hebben 5 6. De NVHP steunt de WFH en raadt patiënten aan om deel te nemen aan HemoNED. Meer informatie: 1. I nformatie over gentherapie op de NVHP-website: https://www.nvhp.nl/gentherapie.html 2. Patiëntrelevante gezondheidsresultaten voor hemofiliezorg: ontwikkeling van een internationale standaard uitkomstenset. https://pure.eur.nl/ws/portalfiles/ portal/53124970/Research_and_Practice_in_Thrombosis_and_Haemostasis_2021_ Balen_Patient_relevant_health_outcomes_for_hemophilia_care_.pdf 3. G ene Therapy: a practical guidebook EHC https://www.ehc.eu/wp-content/uploads/GT-Guidebook_e-version_FINAL-1.pdf 4. HemoNED: www.hemoned.nl 5. Kerngegevensset over de veiligheid, werkzaamheid en duurzaamheid van gentherapie voor hemofilie voor een wereldwijd register: mededeling van de SSC van de ISTH (International Society on thrombosis and haemostasis) https://onlinelibrary.wiley.com/doi/epdf/10.1111/jth.15023 6. H et WFH-register verzamelt gegevens over veiligheid en effectiviteit, kwaliteit van leven en ziektelast om zo de waarde van de behandelingen te bepalen. https://wfh.org/research-and-data-collection/gene-therapy-registry/ NVHP werkt samen met alle belanghebbende partijen om ervoor te zorgen dat gentherapie beschikbaar komt als behandeling De NVHP werkt hard om ervoor te zorgen dat de gentherapiebehandeling vergoed wordt uit het basispakket, zodat patiënten toegang krijgen tot deze behandeling. Hierbij werken we samen met de artsen en verpleegkundigen voor hemofilie, het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS), Zorginstituut Nederland, zorgverzekeraars, ziekenhuizen en farmaceuten. < 31 Faktor Medische zaken
RkJQdWJsaXNoZXIy NzkyMjk=