In de laatste 70 jaar zijn de behandelopties voor hemofilie A en B sterk veranderd. Door de ontwikkeling van (recombinant) stollingsfactorconcentraten en, meer recent, behandelingen met antilichamen, RNA of gentherapie, is de hedendaagse behandeling van vrijwel alle stollingsstoornissen gericht op het voorkomen van bloedingen. Voor een aantal andere zeldzamere stollingsstoornissen, zoals de ziekte van Glanzmann en het Bernard Soulier syndroom zijn er nog geen behandelingen waarmee bloedingen voorkomen kunnen worden. Hierdoor maken mensen met deze aandoeningen vaak bloedingen mee, die levensbedreigend kunnen zijn. HMB-001: Een nieuw antilichaam voor de behandeling van Glanzmann en andere stollingsstoornissen De ziekte van Glanzmann is een zeldzame aangeboren afwijking van de bloedplaatjes, waarbij de fibrinogeenreceptor op bloedplaatjes afwezig is. Hierdoor kunnen bloedplaatjes niet aan elkaar plakken, wat leidt tot een sterk verhoogde bloedingsneiging. Ongeveer 50% van de mensen met Glanzmann heeft dagelijks een bloeding. Dit heeft een enorme impact op hun kwaliteit van leven. Huidige behandelopties De meest voorkomende bloedingen zijn slijmvliesbloedingen en bij vrouwen hevige menstruaties. Kleine bloedingen worden meestal behandeld met compressie, tranexaminezuur of andere antifibrinolytica. Bij grote bloedingen en operaties zijn transfusies met bloedplaatjesconcentraten of het toedienen van recombinant stollingseiwit factor VIIa (NovoSeven®) een optie. Beide behandelingen kennen grote nadelen: bij veel patiënten werkt een bloedplaatjestransfusie na verloop van tijd niet meer doordat er een afweerreactie op gang komt tegen de donorbloedplaatjes. En het stollingseiwit werkt maar 2-3 uur waardoor het heel vaak toegediend moet worden. Door het HMB-001 onderzoeksteam, Minka Zivkovic, Dr. Rolf Urbanus en Prof. Dr. Roger Schutgens, Van Creveldkliniek, UMC Utrecht Onderzoeker Minka Zivkovic Faktor 32 Uit de HBC’s
RkJQdWJsaXNoZXIy NzkyMjk=