Profylaxe of on demand Wanneer je vaak bloedingen hebt, krijg je profylaxe: medicatie om bloedingen te voorkomen. De stollingsfactor wordt afhankelijk van het product een tot drie keer per week toegediend. Mensen die een matige of milde vorm hebben worden ‘on demand’ behandeld, zij krijgen dus alleen medicatie als er een aanleiding is zoals een bloeding of ingreep. Non factor replacement molecule Bij hemofilie A is een behandeling mogelijk waarbij een injectie onder de huid (subcutaan) wordt toegediend. Dit is een voordeel voor mensen die moeilijk te prikken zijn, zoals kinderen. Dit medicijn wordt eerst wekelijks geprikt om een bloedspiegel (concentratie van stollingsfactor in het bloed) op te bouwen. Op basis daarvan kan een individuele behandeling gemaakt worden waarbij een keer per week, een keer per twee weken of een keer per vier weken stolling wordt toegediend. Het medicijn emicizumab (Hemlibra®) is sinds juni 2021 beschikbaar voor hemofiliepatiënten en is een zogenaamd ‘non factor replacement molecule’. Dat houdt in dat het geen factor VIII-product is, maar een eiwit dat dezelfde werking heeft. Het middel heeft een lange halfwaardetijd. Emicizumab (Hemlibra®) werkt dus langer waardoor je het minder vaak hoeft toe te dienen. Bovendien leidt die lange werking tot een stabielere bloedspiegel die vergelijkbaar is met een Factor VIII-concentratie van tenminste 10-15%. Zoals bij ieder nieuw medicijn is er een kans op onbekende, zeldzame bijwerkingen. Specifiek bij dit medicijn is dat de onzekerheid over het effect op de botdichtheid en of er verlies van ‘tolerantie’ voor Factor VIII kan optreden. Emicizumab (Hemlibra®) is niet voor iedereen geschikt, overleg daarom goed met je behandelend arts.
RkJQdWJsaXNoZXIy NzkyMjk=