Voor mensen met hemofilie B kan HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec) het leven sterk verbeteren. Deze nieuwe gentherapie, goedgekeurd door de Europese Commissie, kan met één behandeling zorgen dat er minder bloedingen zijn en wekelijkse of dagelijkse behandeling niet meer nodig is. Toch wordt HEMGENIX® in Nederland nog niet vergoed. Dat is opvallend, omdat het middel in meerdere Europese landen al wél beschikbaar is.
Door het uitblijven van vergoeding lopen Nederlandse patiënten achter. Zij hebben geen toegang tot een behandeling die in andere landen in Europa al wordt gebruikt. Dit zorgt voor ongelijkheid in de zorg en roept vragen op over gelijke behandeling binnen Europa. Ook geeft dit een zorgelijk signaal af over hoe Nederland omgaat met nieuwe medische behandelingen.
In de tekst hieronder legt de NVHP uit waarom patiënten de keuze zouden moeten hebben om te kunnen kiezen voor HEMGENIX®. De oproep is duidelijk: hervat de gesprekken en zorg ervoor dat deze nieuwe behandeling ook in Nederland beschikbaar komt.
HEMGENIX® is een door de Europese Commissie goedgekeurde gentherapie die voor mensen met hemofilie B een ingrijpende verbetering van kwaliteit van leven kan betekenen. Met éénmalige toediening kan langdurige, belastende behandeling worden vervangen en het risico op ernstige bloedingen sterk worden verminderd. Ondanks een positief advies van Zorginstituut Nederland en steun van zorgprofessionals en patiëntenorganisaties, is HEMGENIX® in Nederland niet vergoed. Daarmee blijven Nederlandse patiënten achter ten opzichte van patiënten in onder meer Duitsland, Denemarken en Italië.
Dit leidt tot ongewenste Europese ongelijkheid in toegang tot zorg en staat haaks op het principe van gelijke behandeling. Daarnaast geeft het uitblijven van vergoeding een ongunstig signaal voor medische innovatie: als baanbrekende therapieën geen toegang krijgen tot het zorgstelsel, kan dit toekomstige investeringen in behandelingen voor zeldzame aandoeningen remmen.
Andere landen laten zien dat het wél mogelijk is om toegang en betaalbaarheid te combineren, bijvoorbeeld via prestatie- of resultaatgerichte financieringsmodellen, waarbij betaling wordt gekoppeld aan daadwerkelijke werking van de therapie en risico’s worden gedeeld.
Oproep aan politiek en beleidsmakers: hervat de onderhandelingen over HEMGENIX® en toon bestuurlijke durf door innovatieve financieringsmodellen toe te passen. Zo kan Nederland gelijke toegang tot levensveranderende zorg waarborgen én ruimte blijven bieden aan medische innovatie.
Hemofilie B is een erfelijke bloedstollingsstoornis waarbij het lichaam onvoldoende factor 9 (IX) aanmaakt, een eiwit dat essentieel is voor de bloedstolling. Hierdoor kunnen patiënten een vertraagde of langdurige bloeding krijgen, vooral in gewrichten en spieren, afhankelijk van de ernst van de aandoening. De huidige standaardbehandeling bestaat uit regelmatige infusies (toediening in de aderen) met factor-IX-concentraat (stollingsfactor 9) om bloedingen te voorkomen. Deze profylactische behandeling komt met een zware last: frequentie van injecties, impact op dagelijks leven, risico op het ontwikkelen van antistoffen en risico op (ernstige) gewrichtsschade en chronische aandoeningen bij inadequaat beheer.
HEMGENIX®is een gentherapie die via één enkele infusie het ontbrekende gen levert zodat de lever het ontbrekende factor-IX-eiwit (stollingsfactor 9) zelf produceert. Voor veel patiënten kan dit betekenen dat zij de levenslange infusies kunnen beëindigen, met aanzienlijk minder bloedingen en een kwaliteit van leven die sterk verbetert, fysiek én mentaal. Het middel is goedgekeurd door de Europese Commissie en biedt, volgens vroege gegevens, duurzame bescherming tegen bloedingen en vermindering van de behoefte aan reguliere factor IX-infusies (stollingsfactor 9). Gentherapie is heel nadrukkelijk een belangrijke nieuwe mogelijkheid in het bieden van Passende Zorg voor patiënten met hemofilie B. In Nederland is het echter niet gelukt om afspraken te maken tussen het ministerie van VWS en de producent van HEMGENIX®. Daardoor wordt het middel voorlopig niet vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering. In andere Europese landen is het middel al wel beschikbaar: fijn voor patiënten uit deze landen. Maar bijzonder dat er binnen Europa grote verschillen ontstaan in de behandeling van hemofilie.
Terwijl in Nederland overeenstemming uitblijft over vergoeding, hebben meerdere Europese landen al stappen gezet om toegang tot HEMGENIX® mogelijk te maken:
Daarnaast werken ook Zwitserland, het Verenigd Koninkrijk (inclusief Schotland) en Oostenrijk aan toegang tot of daadwerkelijke toegang voor patiënten tot deze therapie.
Deze verschuiving in andere landen benadrukt dat er een breed Europees draagvlak groeit voor vergoeding van innovatieve gentherapieën — ook voor zeldzame aandoeningen zoals hemofilie B.
De situatie in Nederland staat in scherp contrast met de ontwikkelingen elders in Europa. Ondanks:
blijven beslissingen in Nederland stilvallen door onopgeloste prijs- en financieringsvraagstukken.
Hierdoor ontstaat belangrijke ongelijkheid: binnen Europa hebben patiënten in sommige landen toegang tot levensveranderende gentherapie, terwijl Nederlanders met dezelfde aandoening zonder vergoeding blijven. Er wordt op deze manier in Nederland geen Passende Zorg geleverd.
Deze ongelijkheid raakt globale waarden van solidariteit en gelijke toegang tot zorg die Europese zorgsystemen hoog houden.
Daarnaast kan het uitblijven van financieringsafspraken voor andere fabrikanten een reden zijn om niet of minder te investeren in nieuwe middelen. Als het risico groot is dat een middel niet in aanmerking komt voor vergoeding, zal er ingezet worden op onderzoek en ontwikkeling van andere middelen. Daarmee worden patiënten met een stollingsstoornis dubbel geraakt: eerst omdat beschikbare middelen niet vergoed worden en daarna omdat er minder onderzoek en innovatie plaatsvindt op het gebied van nieuwe behandelmethodieken.
Een van de belangrijkste barrières voor vergoeding van zeer dure, eenmalige therapieën zoals HEMGENIX®is de hoge upfrontkost in combinatie met onzekerheid over langetermijnresultaten een probleem dat traditionele zorgfinancieringsmodellen niet goed kunnen verwerken.
Prestatie-of-resultaat-gebaseerde betalingsmodellen (pay-for-performance) zijn een innovatieve oplossing die steeds vaker in Europa worden toegepast. Binnen zo’n model:
In Duitsland wordt HEMGENIX® al vergoed onder een dergelijk model, wat zowel zorgt voor toegang voor patiënten als beheersing van de budgettaire impact voor verzekeraars.
Een dergelijk mechanisme kan ook in Nederland worden onderzocht en geïmplementeerd, bijvoorbeeld via een tijdelijk prestatiecontract gekoppeld aan meetbare klinische resultaten bij Nederlandse patiënten. Dit kan politici en beleidsmakers helpen om zonder disproportionele financiële risico’s toegang te bieden terwijl data over langdurige effectiviteit verder worden verzameld.
HEMGENIX®vertegenwoordigt niet alleen een medische doorbraak voor mensen met hemofilie B, maar ook een kans voor Nederland om te tonen dat het zorgbeleid innovaties én gelijke toegang serieus neemt.
Het huidige gebrek aan vergoeding leidt tot:
Daarom is het urgente tijd voor een politieke en beleidsmatige doorbraak. Nederland kan:
Het is tijd om de onderhandelingen te hervatten, te vernieuwen en Nederland niet achter te laten in de toegang tot levensveranderende en passende zorg.
Wij zijn de NVHP, de vereniging voor iedereen met een erfelijke stollingsstoornis. De NVHP is onafhankelijk, proactief, ervaringsdeskundig en betrouwbaar. Ons doel is het verbeteren van de kwaliteit van leven van mensen met een stoornis in de bloedstolling. Onze drie pijlers zijn: belangenbehartiging, lotgenotencontact en informatievoorziening. We behartigen de belangen van mensen met een stollingsstoornis en zijn alert op medische ontwikkelingen. Een belangrijk uitgangspunt daarbij is het recht om te kiezen en eigen regie in zorg.
Disclaimer | Privacybeleid | Sitemap | Website door E-wolve